RNA disease splicing small molecules tRNA modification neurodegenerative disease;
机译:心脏苷通过抑制SRSF3的表达来纠正家族性自主神经源性细胞中IKBKAP编码的mRNA的异常剪接。
机译:在给运动剪接位点突变时发生多种异常剪接的LDL-受体基因MRNA,导致家族性高胆固醇血症(FHBenevento)
机译:IKBKAP外显子20的定义较弱会导致家族性自主神经异常剪接。
机译:为家族性自主神经异常的个体开发治疗模式和IKBKAP外显子20的剪接特征。
机译:激动素提高IKBKap mRNa剪接在患者的家族性自主神经异常
机译:蛋白酶体抑制剂可减轻家族性自主神经异常的IKBKAP mRNA剪接和低IKAP / hELP1合成