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Long-term follow-up and sudden unexpected death in Gaucher disease type 3 in Egypt

机译:埃及3型高雪氏病的长期随访和意外猝死

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摘要

Objective:To describe the long-term follow-up and distinct phenotype of a large cohort of patients with Gaucher disease type 3 on enzyme replacement therapy (ERT) in Egypt.
机译:目的:描述在埃及进行酶替代疗法(ERT)的一大批3型高雪氏病患者的长期随访和独特的表型。

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