机译:由于复发性CEP290 c.4723A T突变AON介导的外显子跳跃跳过了视网膜营养不良中的蛋白质截断。事实还是虚构?
机译:基底外显子跳过和废话相关的改变拼接允许完全完成CEP290在具有异常轻度视网膜疾病的个体中的功能
机译:CEP290中的一个新的无意义突变引起外显子跳跃,并导致相对轻度的视网膜表型。
机译:CEP290中的新型无意义突变导致外显子跳跃,并导致相对轻度的视网膜表型。
机译:外显子跳跃治疗和MDX小鼠模型的Duchenne肌营养不良药物动力学生物标志物的发展。
机译:实验和计算研究杜兴氏肌营养不良的其他外显子跳过修复之间的结构差异。
机译:AON介导的外显子跳跃可恢复具有常见Leber先天性阿默病CEP290突变的成纤维细胞的纤毛。
机译:AON介导的外显子由于复发性Cep290 C.4723A> T突变而跳过视网膜营养不良的旁路蛋白截短。事实还是虚构?