亨廷顿舞蹈病基因敲入猪培育成功

摘要

我国科学家领衔的国际研究团队经过4年努力,首次利用基因编辑技术CRISPR/Cas9和体细胞核移植技术（SCNT）,成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪,精准地模拟出了人类神经退行性疾病。＂亨廷顿舞蹈病＂是由单基因突变导致的神经退行性疾病,是一个理想的疾病模式,也是研究多基因突变病症的基础。老年痴呆、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等都属于神经退行性疾病。