孤儿药的经济潜力

摘要

随着《美国孤儿药法案》的颁布以及世界多个国家相类似法案的出台,刺激了世界范围的孤儿药研究,为制药公司针对罕见病治疗的药物开发提供了潜在的利益刺激.该报告对孤儿药开发和商业运作的经济和投资进行了分析.表明尽管孤儿药比传统主流药物针对的人群小得多,但高昂的治疗费用及各种具有诱惑力的开发动力,如政府的鼓励、临床试验规模小且时间短、独占期长及审核成功率高等,让顶级孤儿药同非孤儿药一样具有生命力.