孤儿药经济学评估中的支付阈值探讨

摘要

目的:调整孤儿药经济性评价中支付阈值的设定方法,提升其经济性评价的合理性.方法:深入分析经济性评价支付阈值设定的理论基础,从健康效用理论角度探讨支付阈值设定理论的不足,探讨孤儿药阈值调整的理论方案,并通过文献研究和国际经验总结进行验证.结果:传统的成本—效用分析默认每单位质量调整生命年(Quality-Adjusted Life Years,QALYs)对应的健康效用恒定,低估了能大幅改善重症罕见病患者健康的孤儿药的价值.理论分析表明,对于初始QALY几乎为零的重症罕见病患者,随着健康的改善,每获得一单位QALY对应的边际健康效用递增,直到患者能正常参与各种社会活动,之后边际健康效用递减.基于按效用付费的原则,如果孤儿药可大幅改善重症罕见病患者的健康,孤儿药的支付阈值应高于只能轻微改善健康的一般药品.结论:应根据QALYs改善程度调整传统的恒定阈值,以科学评价孤儿药的经济性.