多层次视角下国内外罕见病用药保障支持体系研究

摘要

本文通过文献研究和政策梳理的方法,分别从罕见病的政策支持体系、资金支持体系和医疗服务支持体系等不同维度,分析和总结国内外罕见病政策保障和用药保障的模式与经验。建议我国应结合自身国情和经济实力,创建“引入+自研”双轨并行的创新格局;统筹医保保障,建立多方支付机制;完善医疗服务体系,积极开展罕见病分级诊疗和远程会诊,解决罕见病“诊断难”“治疗难”等问题,从而在罕见病的立法、资金支付、医疗资源配置上整合多种用药保障模式,精准化解决罕见病患者用药难题。