国内外罕见病用药保障模式的评述

摘要

目的:通过比较国际和国内关于罕见病药物保障模式的特征和侧重点,总结目前我国在这一领域实践的经验和不足,为保障模式的选择和相关政策的改进提供建议.方法:梳理美国、欧盟、新加坡、澳大利亚等国家和组织成员国针对罕见病出台的保障措施,以及国内各地区的探索经验,并分析不同保障模式之间的差异.结果:目前关于罕见病比较典型的保障模式有医疗保险报销、财政资金补助、专项基金补偿、医疗救助资金援助等,它们在筹资规模、保障水平、可持续性等方面有所不同.结论:我国需在考虑自身经济实力、罕见病流行特征等因素的基础上,采取多层次、多水平的综合保障模式,力求精准化资助罕见病患者的用药,共同分担其费用负担.