摘要:目的:通过对中美罕见病与罕用药政府研发投入现状的分析,提出适用于我国的罕见病与罕用药政府研发投入的政策建议.方法:采取文献研究和对比分析的方法,对美国及中国罕见病及军用药政府资助研究基金项目情况进行分析.结果:2008年至2011年美国政府资助罕见病及罕用药研究基金项目共计15657项(其中包括2008年—2011年罕用药项目及2011年罕见病项目),总金额约60.8亿美元,其中覆盖的研究报告领域为恶性肿瘤以及血液和造血系统.2008年至2012年中国政府资助罕见病及罕用药研究基金项目共计883项,总金额约2.32亿元,其中主要覆盖的研究报告领域为血液系统的白血病,NSFC批准的基金项目有432项,总金额约2.13亿元.结论:与美国对于罕见病和罕用药的研发投入状况相比,国内对于罕见病的定义不明确,管理制度相对不完善,有关罕见病的政策制定难度较大,公共信息服务力度较小.因而我国需要在尽量弄清罕见病发病机制的同时,给予罕见病概念一定明确的定义,颁布政策积极支持研发机构对罕见病的研究以及药厂药品的生产,最后对罕见病患者给予一些帮扶政策.