生长激素治疗儿童矮小症疗效及药效经济学分析

摘要

目的:比较重组人生长激素(rhGH)治疗不同年龄阶段、不同治疗时期生长激素缺乏症(GHD)和特发性矮小(ISS)的疗效及药效经济学,为临床用药提供依据。方法:选取2018-6至2021-6珠海市妇幼保健院生长发育门诊确诊并使用rhGH治疗的矮身材患儿105例,分为生长激素缺乏组(GHD)和特发性矮小(ISS)组,各组又分为3.75-6岁(n=38),7岁到青春期前(n=42)、青春期三个亚组(n=25),比较疗效及药效经济学。结果:比较rhGH治疗1年以及2年后体重(Wt)、身高(Ht)、HtSDS、△HtSDS、GV、△GV、△BA的变化情况,GHD组Wt1年(27.94±8.45)kg vs(24.51±5.94)kg、Ht(131.16±14.25)cm vs(123.57±12.55)cm、HtSDS1年(-1.42±0.55)vs(-1.54±0.56)、△HtSDS1年(0.98±0.37)vs(0.84±0.29)、GV1年(11.11±1.79)cm/y vs(9.73±1.45)cm/y、△GV1年(6.35±1.79)cm/y vs(5.03±1.46)cm/y高于ISS组,Wt、Ht、HtSDS、GV、△GV有统计学意义(P0.05);治疗后6月,3.75-6岁组身高每增加1 cm所需药费最少,约为(2744.87±955.67)元,7岁到青春期前组为3847.69±1610.04元,青春期组为(4268.65±1315.11)元,费用随年龄增大逐渐增加,差异有统计学意义(P<0.01)。组内比较,随着治疗时间的延长,用药6、12、18、24月身高每增加1 cm所需费用逐渐增加,差异有统计学意义(P<0.01)。结论:GHD组使用rhGH治疗后Ht、GV、HtSDS明显高于同时期ISS组,表明GHD组使用rhGH疗效更好;患儿年龄越小,治疗时间越早,身高增加1cm所需要药费越少。