FⅧ剂量对青少年重型血友病A的关节结构与功能的影响:43例前瞻性队列研究中期随访报告

摘要

目的 运用综合评估手段比较分析不同剂量FⅧ治疗下青少年重型血友病A患者的临床表型、关节结构与功能变化规律.方法 43例青少年(4～18岁)重型血友病A患者,分为按需组(n=7),低剂量预防组[FⅧ10～15 U/kg,2～3次/周,且≤30 U/(kg·周),n=17],中剂量预防组[FⅧ15～20 U/kg,2～3次/周,且45～60 U/(kg·周),n=19].比较分析其24月间临床出血表型[年出血率/年关节出血率/最严重单个关节年出血率]、关节影像评分(超声HEAD-US评分,IPSG MRI评分)、血友病关节健康评分量表(HJHS)、血友病功能独立性评分(FISH)及变化规律.使用Kruskal-Wallis检验、Wilcoxon和重复测量的方差分析进行统计检验.结果 低中剂量组的年出血率较按需组明显减少(P1=0.004,P2=0.000),中剂量较低剂量组减少32.87％.按需组、低剂量组和中剂量组的年关节出血率差异有统计学意义(P1=0.001,P2=0.000,P3=0.001).按需组、低剂量组和中剂量组的最严重单个关节年出血差异有统计学意义(P1=0.016,P2=0.000,P3=0.005),按需组出血次数渐快增加,低剂量组维持不变,中剂量组则有减缓趋势.3组患者最严重单个关节影像学评分均有进展.低中剂量组的超声评分变化值进展较按需组延缓(P1=0.002,P2=0.000),按需组评分按原速率增长,低、中剂量组均有减缓趋势.低中剂量组的MRI评分变化值进展较按需组均有延缓(P1=0.041,P2=0.000),按需、低剂量组评分增长加快,中剂量组速率保持不变.按需组的HJHS评分变化值较低中剂量组增加(P1=0.003,P2=0.000);按需组保持原有增长速度,低、中剂量组评分均出现负值趋势.按需组FISH评分降低0.29±3.09分,低中剂量组均回升,与按需组差异有统计学意义(P1=0.000,P2=0.000).结论 两年中期随访结果显示,中国青少年低中剂量FⅧ的预防治疗在保护关节结构和功能方面明显优于按需治疗,中剂量可能稍优于低剂量预防.