基因编辑技术最新研究进展及在疾病治疗中的应用

摘要

基因编辑技术是指用可编程的核酸酶识别基因组特定位点并介导DNA双链断裂,随后诱发DNA非同源末端连接（non-homology end-joining,NHEJ）或同源重组修复（homology directed repair,HDR）等机制,从而实现对DNA序列的定点修饰,包括靶向敲除或敲入基因。20世纪90年代以来,科学家开发了一系列基因编辑工具.