湖南省多发性骨髓瘤诊治现状

摘要

目的:国内多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)临床大数据较少,本研究旨在分析湖南省多中心1年期间新诊断多发性骨髓瘤(newly diagnosed multiple myeloma,NDMM)患者的临床资料,了解湖南省MM患者真实的临床特征和诊疗情况,加强对MM规范化诊疗流程和诊疗方案的认识。方法:收集湖南省12家大型综合性医院2019年1月1日至12月31日收治的共529例NDMM患者的临床资料,包括基线资料、治疗方案、疗程和不良反应等。采用SPSS 21.0统计软件分析患者的临床特征、治疗情况及安全性。结果:529例NDMM患者确诊年龄33~90(中位数64)岁,男女比为1.38?1;临床特征占比从高到低依次为骨痛(77.7%)、贫血(66.8%)、肾功能不全(40.6%)、高钙血症(15.1%)。分型:IgG型46.5%,IgA型24.6%,IgD型2.6%,IgM型0.8%,轻链型15.7%,双克隆型3.0%,不分泌0.6%,缺失6.2%。DS(Durie-Salmon)分期Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期分别为4.5%、10.6%、77.3%,缺失40例(7.6%);国际分期系统(International Staging System,ISS)分期Ⅰ期、Ⅱ、Ⅲ期分别为10.4%、24.4%、47.6%,缺失93例(17.6%);修订的国际分期系统(Revised International Staging System,R-ISS)分期Ⅰ期、Ⅱ、Ⅲ期分别为5.5%、27.0%、23.1%,缺失235例(44.4%),其中中南大学湘雅三医院单中心98例NDMM患者中DS分期缺失2.0%,ISS分期缺失12.3%,R-ISS分期缺失12.3%。治疗情况:529例患者中475例接受治疗,接受治疗率为89.8%;67.4%的患者能规范完成4个疗程诱导阶段的化学治疗(以下简称化疗),其中90.3%的患者接受1次以上以蛋白酶体抑制剂为基础的化疗方案,67.2%接受1次以上以免疫调节剂为基础的化疗方案,59.8%的患者接受1次以上含蛋白酶体抑制剂与免疫调节剂的联合化疗方案。疗效:4个疗程组总缓解率(overall response rate,ORR)及高质量缓解率(high quality response rate,HQR)均优于2个疗程组(ORR为85%vs 65%,P=0.006;HQR为68.3%vs 24.0%,P<0.001),规范化治疗组HQR优于非规范化治疗组(65.1%vs 48.2%,P=0.035)。治疗期间出现的不良反应:血液学毒性17.5%、外周神经病变24.8%、胃肠道不良反应23.8%、肺部感染25.9%、带状疱疹4.6%、静脉血栓1.7%。结论:2019年期间湖南省NDMM的漏诊率较高,中位确诊年龄较大;诊断精准度不高,特别是在分期及危险分层上各医疗中心差异较大,将近一半的NDMM患者诊断时没有作出R-ISS分期;细胞遗传学数据缺失,需在后续研究中跟进。NDMM患者就诊时骨痛、贫血症状占比较高;接受治疗的患者中蛋白酶体抑制剂和/或免疫调节剂化疗方案使用率较高,但各医疗中心差距明显,规范化治疗尚待加强;化疗期间的安全性总体可控。