CRISPR/Cas9新型基因打靶系统的研究进展

摘要

CRISPR/Cas9系统是细菌在噬菌体长期选择压力下进化出来的一种有效抵御外源DNA入侵的免疫机制之一.在菌体内,CRISPR簇在其前导区的调控下转录成precrRNA,在tracrRNA和Cas9参与下加工成成熟的crRNA,并引导crRNA/tracrRNA/Cas9复合体识别结合外源DNA特定序列,剪切DNA双链,沉默外源基因的表达.基于此种原理,CRISPR/Cas9系统被开发成一种新型的基因打靶系统.相对于稍早的RNAi、Cre/LoxP、ZFN和TALEN系统,此新型打靶系统具有操作简单、效率高、成本低、可同时沉默任意数量的基因等优点.本文着重对CRISPR/Cas9打靶系统的结构、工作原理及目前的应用进行综述,并对该系统在未来生命科学研究以及临床中的应用进行了展望.