CRISPR/Cas9技术在基因治疗中的应用及其优化方案初探

摘要

cqvip:基因编辑是指对DNA核苷酸序列进行定点修饰的一项技术,该技术可精确剪断靶向DNA片段并插入新的基因片段,是基因工程中的一项重要技术。规律成簇的间隔短回文重复(CRISPR)技术的出现,标志着基因编辑技术进入了新的领域,为基因功能的研究和疾病的治疗提供了极大的帮助。本文对CRISPR系统的原理和在基因治疗中的应用以及存在的问题进行了阐述,总结了近年来CRISPR系统的设计优化方案,并对该技术的应用前景进行了展望。