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【2h】

The Combination of CRISPR/Cas9 and iPSC Technologies in the Gene Therapy of Human β-thalassemia in Mice

机译：CRISPR / CAS9和IPSC技术在小鼠中人β-Thalassemia的基因治疗中的组合

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作者
Zhanhui Ou; Xiaohua Niu; Wenyin He; Yuchang Chen; Bing Song; Yexing Xian; Di Fan; Daolin Tang; Xiaofang Sun;
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作者单位

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年度 2016
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1. The Combination of CRISPR/Cas9 and iPSC Technologies in the Gene Therapy of Human β-thalassemia in Mice [J] . Zhanhui Ou, Xiaohua Niu, Wenyin He, Scientific reports. . 2016,第1期

机译：CRISPR / Cas9和iPSC技术的结合在人类β地中海贫血的基因治疗中的作用
2. Proof of concept for autologous cell/gene therapy of hemophilia B using patient's specific iPSC-derived hepatocytes after genetic correction with CRISPR/Cas9 technology [J] . Luce E., Steichen C., Messina A., Human gene therapy . 2018,第12期

机译：用Crispr / Cas9技术在遗传校正后使用患者特异性IPSC衍生的肝细胞的自体细胞/基因治疗血友病衍生肝细胞的概念证明
3. Disruption of SOX6 SOX6 gene using CRISPR/Cas9 technology for gamma‐globin reactivation: An approach towards gene therapy of β‐thalassemia [J] . Shariati Laleh, Rohani Fattah, Heidari Hafshejani Nahid, Journal of cellular biochemistry. . 2018,第11期

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4. A CRISPR/CAS9 BASED ENGINEERING TOOL TO ACTIVATE EXPRESSION OF MULTIPLE GENES INDIVIDUALLY OR IN ANY SPECIFIC COMBINATION [C] . Peter Eisenhut, Gerald Klanert, Marcus Weinguny, Biochemical and molecular engineering XX: the next generation of biochemical engineering: from nanoscale to industrial scale . 2017

机译：基于CRISPR / CAS9的工程工具，可单独或以任何特定组合激活多种基因的表达
5. Generation of Hemophilia B Model Hepatocytes Derived from Human IPSC via CRISPR/Cas9 Mediated Genome Editing [D] . Kwak, Peter 2018

机译：通过CRISPR / CAS9介导的基因组编辑产生血友病B模型肝细胞衍生自人IPSC
6. The Combination of CRISPR/Cas9 and iPSC Technologies in the Gene Therapy of Human β-thalassemia in Mice [O] . Zhanhui Ou, Xiaohua Niu, Wenyin He, -1

机译：CRISPR / Cas9和iPSC技术的结合在人类β地中海贫血基因治疗中的作用
7. Seamless gene correction of β-thalassemia mutations in patient-specific iPSCs using CRISPR/Cas9 andpiggyBac [O] . Fei Xie, Lin Ye, Judy C. Chang, 2014

机译：使用CRISPR / CAS9和PIGGYBAC患者特异性IPSC患者特异性IPSC突变的无缝基因校正

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