RNA干扰及其在医学中的应用

摘要

1995年，Guo等在用反义RNA阻断线虫基因表达的试验中发现，反义和正义RNA都阻断了基因的表达，他们对这个结果百思不得其解。直到1998年，Fire等研究发现这种抑制并不是单独正义链的作用，而是正义链中污染了反义链后形成的双链RNA所致。他们称此为RAN干扰（RNAi），RNAi是指在进化过程中高度保守的、由双链RNA（dsRNA）诱发的、同源mRNA高效特异性降解的现象。这种RNA干扰现象是生物体进化过程中抵御外来基因和病毒感染的进化保守机制，在维持基因组的稳定方面发挥了重要作用，由于使用RNAi技术可以特异性剔除或关闭特定基因的表达，所以该技术已被广泛用于探索基因功能和传染性疾病及恶性肿瘤的基因治疗领域。近年来，RNA干扰技术为后基因组时代的基因功能和基因治疗研究提供了新的方法。