线粒体DNA突变相关疾病的基因治疗

摘要

mtDNA是动物细胞染色体外唯一存在的遗传物质。mtDNA突变相关疾病正越来越为人们所认识,但目前尚无有效的治疗手段。应用亲脂质阳离子、构建靶向线粒体PNA、转线粒体移植手段,以及构建mtDNA样质粒,都可能是今后的研究方向。