CRISPR/Cas9系统的脱靶效应及其介导的非编码RNA编辑在人类癌症中的应用

摘要

成簇规律间隔的短回文重复序列(CRISPR)/CRISPR蛋白9(Cas9)系统作为细菌对抗外源入侵DNA的防御机制已经被成功开发应用于真核生物基因组编辑,该系统具有高效准确且可以编辑任意DNA位点的特点,同时也存在较为严重的脱靶效应.癌症目前对于人类依然是严峻挑战,癌症治疗过程中的不良反应使患者十分痛苦,CRISPR/Cas9系统可能实现在基因水平治疗癌症.本文旨在探讨CRISPR/Cas9系统的脱靶效应,为肿瘤治疗的深入研究提供新思路.