Pegvaliase用于苯丙酮尿症的Ⅲ期临床试验达首要终末指标

摘要

美国拜马林（Biomarin）公司于2016年3月21日宣布，其在研药物Pegvaliase用于苯丙酮尿症的Ⅲ期临床试验达首要终末指标。Pegvaliase通过分解苯丙酮尿症患者的苯丙氨酸，替代苯丙氨酸羟化酶（PAll）的作用。