血友病患者的免疫耐受诱导治疗：依据及前景

摘要

由于血友病有效替代治疗方案部分导致抑制物的产生,抗体清除是抑制物治疗的终极目标。免疫耐受诱导（immune tolerance inductino,ITI）是唯一经临床验证的可以对FⅧ或FⅨ达到抗原特异性耐受的治疗策略。ITI治疗最早报道于30多年前,目前开展的前瞻性随机ITI试验是来解答目前血友病A治疗方案的突出的未解决的问题。然而,与血友病A相比,血友病B的抑制物发生率低（1.5%～3%）,因此关于预防及清除FIX抑制物的有效的、基于证据的试验数据很少。