全球基因治疗研发与市场分析

摘要

基因治疗开创了疾病治疗的新纪元,尤其对遗传性疾病而言.基因治疗自1990年成功应用于重症联合免疫缺陷综合征(SCID2X1)患者的治疗,已走过了十几个年头,给人类一些疑难杂症,如肿瘤的治愈带来了曙光.但其发展却屡遭挫折,如近来发现的基因治疗的安全性问题,可能是基因随机整合染色体所致,使得人们不得不以怀疑的目光审视它的成长.而基因载体则是阻碍其发展的主要因素,具体表现在安全性、靶向性、转染效率不高及表达时间短等方面.本文对全球基因治疗的研发与市场现状及发展前景进行了分析.