探索我国罕见病患者药物可及的新途径:疫情下的同情用药制度

摘要

新型冠状病毒肺炎疫情的爆发下,美国为治疗首例确诊新型冠状病毒肺炎患者,遵循同情用药(compassionate use)原则,使用了尚未获批准的试验性药物瑞德西韦(remdesivir),同情用药制度的应用也给罕见病患者药物可及提供了新的途径.通过查阅美国、欧盟、法国、英国的相关官方网站、法律法规、指南文件以及国内外文献,重点分析同情用药制度在美国、英国和法国的使用情况,为我国拓展性同情使用临床试验用药物在罕见病方面的应用提供借鉴.美国的药物扩展使用(expanded access,EA)及药物尝试权(right to try)制度均给患者提供了提前获取试验性药物的途径;法国临时使用授权(autorisation temporaire d'utilisation,ATU)缩短了患者获取药物的等待时间,在3年内加快了对20 000多例(罕见病和非罕见病)患者的治疗;英国早期获取药物计划(early access to medicines scheme,EAMS)与后续药品上市及报销相结合,缩短了药品相应的审批时间.建议我国实施符合我国国情的罕见病药物同情用药制度时,能充分考虑“简单灵活的方式,快速获批的程序,合理的费用分担机制,保障药品安全性的制度,确保患者的用药知情权,公开共享的信息平台,有效的激励政策”等重要方面.