罕见病临床试验患者招募的策略分析与经验分享

摘要

目的:针对罕见病临床试验患者招募进行策略分析与经验分享,以期为正在进行或即将进行的罕见病临床研究提供借鉴.方法:以一项人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原缺乏症的疗效及安全性的多中心临床评价为例,从招募工作的流程、方式与策略、影响因素、展望与建议等几个方面总结并探讨如何制定罕见病患者招募方案.结果:招募流程主要有事前调研、制定计划、扩大调查、实施招募方案、排查数据库、制定与受试者接触的计划、获得知情同意7个环节.招募方式多种多样.招募途径主要是医院,第三方招募、学术会议发布广告、举行院内小型患者教育会或专家咨询会.影响因素主要有实验方案、研究疾病与试验药物、受试者、医院条件等,应具体问题具体处理,尽快采取积极可行的措施.结论:罕见病患者招募策略需根据罕见病的特点,遵循保障受试者权益和保证试验质量的原则,制定适宜的方案.本文以一项人纤维蛋白原治疗罕见病先天性纤维蛋白原缺乏症的疗效及安全性的多中心临床评价为实例的策略分析与经验分享,值得同行参考.