神经系统退行性疾病基因治疗的研究进展

摘要

神经系统退行性疾病包括帕金森病(PD)、阿尔茨海默病(AD)以及肌萎缩性侧索硬化(ALS)等,目前临床对于此类疾病尚缺少针对病因的有效治疗方法,而基因治疗被认为是治疗神经退行性疾病的有力工具.本文对神经系统几个代表性退行性疾病的基因治疗的研究进展进行综述,以期早期诊断神经退行性疾病,在靶细胞丢失之前进行干预,并为新的基因疗法应用于临床提供可能,从而在治疗这类疾病方面取得真正的进步.