肝细胞移植治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的研究进展

摘要

α-1抗胰蛋白酶缺乏症是一种常染色体共显性遗传性疾病,以血液中低水平的α-1抗胰蛋白酶为标志,临床上主要表现为年轻患者的肺气肿和急/慢性肝损伤甚至肝癌等,治疗方法包括对症治疗和α-1抗胰蛋白酶的补充,但无法阻止肝脏纤维化的进展.目前国内已有10余例该疾病的报道,但是对该疾病的认识仍然不足,生物治疗药物空白.现就肝细胞移植治疗该疾病的研究进展进行介绍.