首个用于法布里病治疗的药物上市

摘要

＜正＞ 美国食品和药品监督管理局4月24日批准了首个用于治疗罕见代谢性 疾病法布里病（酰基鞘氨醇己三糖苷酶缺乏症）的药物Fabrazyme。 Fabrazyme（agalsidase beta）是一种人工重组的酰基鞘氨醇己三糖苷酶。患有法布里病的患者机体不能制造这