FDA批准第一个治疗遗传性代谢病的药物

摘要

＜正＞ 美国食品与药物管理局（FDA）已经批准了第一个用于治疗MPSⅠ患者的药物。MPSⅠ是包括胡尔勒综合征（Hurler’s syndrome）在内的一类罕见的遗传性疾病,它是细胞内粘多糖（GAG）降解酶缺乏或功能障碍所致。MPSⅠ患者细胞内GAG的增多导致进行性的细胞损伤,从而影响其形态、身体活动性及器官功能,在某些病例中还影响智力的发育。 这种新的生物技术产品aldurazyme