儿童急性髓系白血病长期随访及预后因子分析

摘要

目的:研究儿童急性髓系白血病(AML)化疗后的长期生存率及预后相关因素。
　　方法:收集我院2005年1月到2008年10月期间首次确诊为AML的所有126例病例，其中49例放弃，13例失访，1例未化疗时即因颅内出血、消化道出血和泌尿道出血死亡;对其余接受规范治疗的63例患儿进行长期生存和预后分析。治疗方案:M3诱导缓解采用全反式维甲酸(ATRA)或ATRA联合葸环类药物（柔红霉素或吡柔吡星或去甲氧柔红霉素），巩固治疗采用ID/HDAra-C(中/大剂量阿糖胞苷)与DA(柔红霉素+阿糖胞苷)、HA（高三尖杉酯碱+阿糖胞苷）、EA(足叶乙苷+阿糖胞苷)方案交替给药，维持治疗采用ATRA与DA、HA、EA方案交替给药，中枢神经系统白血病(CNS-L)预防采用三联鞘注（甲氨蝶呤+阿糖胞苷+地塞米松），总疗程2.5年;非M3诱导缓解主要采用DA(柔红霉素+阿糖胞苷)、HA（高三尖杉酯碱+阿糖胞苷）、DAE（柔红霉素+阿糖胞苷+足叶乙苷）、CAG（克拉霉素+阿糖胞苷+集落刺激因子）方案，缓解后相同方案再次诱导，强化治疗采用ID/HDAra-C与DA、HA、EA方案交替给药，维持治疗采用ID/HDAra-C与DA、HA、AT（阿糖胞苷+硫鸟嘌呤）方案序贯给药，CNS-L预防采用三联鞘注，总疗程2.0年(女孩)-2.5年（男孩）。电话或门诊随访患儿转归。统计软件采用SPSS16.0。
　　结果:63例入选病例中，60例获得完全缓解(CR)，总CR率95.2％，M321例，CR率90.5％;非M342例，CR率97.6％(P＞0.05)。初诊时未发现CNS-L患儿。达CR的60例患儿19例复发，总复发率31.7％，其中M3患儿2例复发，1例为骨髓复发，1例为骨髓复发+CNS-L，复发率10.5％;非M3患儿17例复发，均为骨髓复发，复发率41.5％，明显高于M3病例(P＜0.05)。1例M3患儿未达CR即因颅内出血、呼吸循环衰竭死亡，另1例M3未达CR患儿在化疗第372天时放弃化疗后死亡，2例复发患儿中1例已死亡，另1例CR2中;另1例非M3未达CR患儿在化疗第129天时放弃化疗后死亡，17例复发非M3患儿中15例已死亡，2例CR2中。63例入选病例的5年总体生存(OS)率、无事件生存(EFS)率分别为69.8±5.8％、65.1±6.0％;7年OS率、EFS率分别为66.3±6.5％、62.4±6.3％。M3、非M3患儿5年EFS率分别为81.0±8.6％、57.1±7.6％(P＞0.05)。预后因素分析:M3病例中，性别、年龄、初诊时WBC水平、社会经济因素、PML/RARa融合基因阳性与否均未示与5年EFS率显著相关;非M3病例中，性别、年龄、初诊时WBC水平、AML/ETO融合基因阳性与否均未示与5年EFS率显著相关，城市非M3患儿的5年EFS率很可能高于农村患儿(76.9±11.7％对48.3±9.3％，P=0.053)。
　　结论:坚持规范治疗的AML患儿长期预后还是令人满意的， M3患儿复发率较其他类型的低。