促纤维组织增生性小圆细胞肿瘤的临床特征和治疗

摘要

目的:探讨促纤维组织增生性小圆细胞肿瘤(Desmoplastic Small Round CellTumor，DSRCT)的临床特征和治疗方法及疗效。
　　方法:收集浙江大学医学院附属第一医院2003年1月到2014年1月之间收治的12例DSRCT患者的临床资料，回顾性研究患者基本特征、临床病理表现、治疗方法及疗效，观察患者的无疾病进展生存期(PFS)及总生存期(OS)。
　　结果:全部12例DSRCT患者的发病年龄16-68岁，中位年龄31岁。男性11例，女性1例，男性占91.7％。首诊最常见的临床症状为腹胀6例(50％)，触及包块5例(42％)、排便困难或大便性状改变4例(33％)。肿瘤原发于腹腔或盆腔9例(75％)，腹腔外的3例分别发生在睾丸、右肺和肾上腺，中位肿瘤直径7.5cm(4-18cm)。4例(33.3％)首诊时已出现远处转移，其中肝脾同时转移3例。实验室检查9例(81.8％)首诊时血清CA-125水平升高，6例(75％)经有效治疗后降至正常范围，4例(57.1％)在影像学证实疾病复发进展前明显升高。
　　全组1年生存率75％，2年生存率41.7％，3年生存率16.7％，5年生存率0％。接受根治性和最大限度减瘤术的5例患者在术后中位7.8个月（7.5-10.1个月）时复发。一线化疗VAC或P6方案的客观有效率(ORR)85.7％，中位PFS9.5个月（0.9-13.5个月）。二线及后续化疗中含伊立替康的联合方案ORR66.7％（2/3例），PFS分别15.4个月和10.8个月;含紫杉类和铂类的联合方案ORR14.3％（1/7例），PFS为7.9个月;舒尼替尼的DCR66.7％(2/3例)。化疗组中位OS24个月(12.5-36.3个月)，未化疗组中位OS6个月（4-17个月），p=0.001。手术组和未手术组OS无明显差异。接受手术化疗联合治疗组的中位OS19个月（12.5-36.3个月），相较仅姑息手术组中位OS10个月，p=0.022，相较单纯化疗组的中位OS24个月，统计学无差异。
　　结论:DSRCT预后差，血清CA125水平可能是判断疾病治疗疗效和/或提示疾病进展的潜在标记物。化疗、手术化疗联合均可以延长生存，复治患者接受含伊立替康或多西紫杉醇的联合化疗方案、舒尼替尼可能获益。