高三尖杉酯碱替换大部分蒽环类药物治疗儿童急性髓细胞白血病——SCMC-AML-2009随机对照临床试验105例初期分析报告

摘要

目的:葸环类抗生素是当前治疗儿童急性髓细胞白血病(AML)的主要药物,其急慢性毒副作用对患儿的生存质量造成很大影响.高三尖杉酯碱是我国自主开发的有效抗白血病药物.为此,希望通过随机对照临床试验研究高三尖杉酯碱替换大部分蒽环类抗生素来降低化疗毒副作用的可行性和安全性.方法:2009年1月至2012年12月序贯进入上海儿童医学中心血液科确诊的初治AML患儿(不包括急性早幼粒细胞白血病).所有病人签注知情同意书后随机分成A、B两组,分别按A、B两子方案进行治疗.所有病例录入儿童肿瘤网络数据库(POND),并定期随访.相对于A子方案含有柔红霉素240mg/m2、米托蒽醌60mg/m2,B子方案仅在第一疗程和A子方案相同含柔红霉素120mg/m2,其余疗程均以高三尖杉酯碱替换蒽环类抗生素.结果:共105例病人进入临床试验，A组56例，B组49例。3年无病生存率(EFS>62士7.3%,3年总生存率(OS>76.3±7%，复发率26.3±7.5%。比较FA日分型、主要遗传学标记分布，A,B两组病人组成基本相似(p>0.1)、第一疗程中缓解率相似，p=0.29。两组3年EFS分别是63.1±7.3%和61.1±7.5%,OS为76.4±6.7%和67.1±7.1，复发率为28.3±7.4%和24.6±7.6%,p值均大于0.1。结论：高三尖杉酷碱组成的化疗方案和葱环类药物组成的化疗方案的近期疗效相比未能显示显著性差异;但前者造成的骨髓抑制较轻，随之而来的粒细胞缺乏性发热发生率和重症感染发生率较低，可能有利于提高病人的生活质量，降低病人的经济负担。