TALEN技术介导的免疫缺陷基因敲除大动物的培育

摘要

本文利用TALENs技术首次获得了RAG基因敲除兔和转基因猪，只需一次修饰就可以获得双等位基因敲除兔和猪。在获得的双等位基因突变的FO代家兔和猪中，表现出明显的RAG缺陷表型。因此，本研究认为TALENs这种实用、高效技术必将促进基因敲除兔和猪在生物医药和农业上的应用。RAG和基因敲除兔和猪的建立也为药物研制开发，器官移植，干细胞，脂代谢以及心脑血管等研究提供有价值的模型。