真性红细胞增多症和原发性血小板增多症患者的症状管理

摘要

BCR-ABL阴性骨髓增殖性肿瘤(MPNs)是来源于克隆性造血干细胞的恶性肿瘤,包括真性红细胞增多症(PV)、原发性血小板增多症(ET)和骨髓纤维化(MF).MPNs以JAK-STAT信号传导通路调节异常为特征.PV和ET患者出现血栓-出血并发症的风险增高,并有向MF及白血病转化的风险.PV和ET患者的临床表现各异,通常由于全盘细胞计数的异常所致(血红蛋白和红细胞压积增高、白细胞增多和血小板增多).～30％的患者出现血栓或脾大.过去认为,与MF相比,PV和ET是一种惰性疾病,即使患者有突出的疾病症状负荷,这些症状的严重程度与实际的临床预后分类也没有直接关系.因此治疗主要针对那些高危患者,而忽视了那些有明显症状并因此严重影响生活质量和寿命的患者.最近的治疗策略是在进行治疗干预时将疾病的症状评分包含在内,如选择使用JAK2抑制剂和HDAC抑制剂时.本文中将对MPN症状评估的进展和ET及PV患者的症状负荷进行回顾.并将讨论对ET和PV患者按照症状评估进行危险度分层管理,以及这种新治疗策略在传统治疗失败的患者的疗效.