中美罕见病药物可及性评价及其法律保障制度研究——基于对治疗白血病药品的实证分析

摘要

罕见病药品的可及性问题是提升我国罕见病患者生存率的关键,其发展具有重大的社会效益.本文通过比较分析中美白血病药物可及性现状,分析两国罕用药的相关法律政策差异,在借鉴美国成功经验的基础上,探索性地提出完善我国罕见病药物可及性的立法建议，包括机构设置，财政支持政策，药品注册审批政策以及知识产权保护政策。