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ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDES THAT BIND TO EXON 51 OF HUMAN DYSTROPHIN PRE-MRNA

机译：与人营养营素前mRNA的外显子51结合的反义寡核苷酸

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摘要

The present invention relates to a therapeutic antisense oligonucleotide which binds to exon 51 of the human dystrophin pre-mRNA to induce exon skipping, and conjugates and compositions thereof for the treatment of DMD.

机译：本发明涉及治疗性反义寡核苷酸，其与人营养不良蛋白前mRNA的外显子51结合以诱导外显子跳跃，以及其缀合物及其组合物用于治疗DMD。

著录项

公开/公告号US2021395741A1

专利类型
公开/公告日2021-12-23

原文格式PDF
申请/专利权人 THE GOVERNORS OF THE UNIVERSITY OF ALBERTA;
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申请/专利号US202117466833
发明设计人 TOSHIFUMI YOKOTA;YUSUKE ECHIGOYA;
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申请日2021-09-03
分类号C12N15/113;A61P21;
国家 US
入库时间 2022-08-24 22:59:44

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