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RECOMBINANT ADENO-ASSOCIATED VIRUS DELIVERY OF EXON 2-TARGETED US7NRNA POLYNUCLEOTIDE CONSTRUCTS

机译：重组腺相关病毒递送外显子2-靶向US7NNRNA多核苷酸构建体

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The present invention relates to recombinant adeno-associated virus (rAAV) delivery of polynucleotides for the treatment of Duken's muscular dystrophy caused by duplication of DMD exon 2. The present invention provides rAAV products and methods of using rAAV in the treatment of Duchenne muscular dystrophy.

机译：本发明涉及重组腺相关病毒（RAAV）多核苷酸的递送，用于治疗DMD外显子2的复制引起的Duken肌营养不良症。本发明提供了rav产品和使用RAAV的方法Duchenne肌营养不良的治疗方法。

著录项

公开/公告号KR20210076213A

专利类型
公开/公告日2021-06-23

原文格式PDF
申请/专利权人 더 리서치 인스티튜트 앳 네이션와이드 칠드런스 하스피탈;
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申请/专利号KR1020217018724
发明设计人 플라니간 케빈;불린-차피올 아델린;웨인 니콜라스;
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申请日2014-04-18
分类号A61K48;C07K14/47;C12N15/113;C12N15/86;
国家 KR
入库时间 2022-08-24 19:50:15

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