外显子2靶向U7snRNA多核苷酸构建体的重组腺相关病毒递送

摘要

本发明涉及用于治疗由DMD外显子2的复制引起的杜氏肌营养不良症的多核苷酸的重组腺相关病毒(rAAV)递送。本发明提供rAAV产品和使用所述rAAV治疗杜氏肌营养不良症的方法。