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Recombinant adeno-associated virus delivery of exon 2-targeted U7SNRNA polynucleotide constructs

机译：重组腺相关病毒外显子2靶向U7SnRNA多核苷酸构建体

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The present invention relates to recombinant adeno-associated virus (rAAV) delivery of polynucleotides for treating Duchenne Muscular Dystrophy resulting from the duplication of DMD exon 2. The invention provides rAAV products and methods of using the rAAV in the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy.

机译：本发明涉及重组腺相关病毒（RAAV）递送多核苷酸，用于治疗由DMD外显子的重复产生的Duchenne肌营养不良症。本发明提供了在治疗Duchenne肌营养不良的治疗中使用RAAV的rav产物和方法。

著录项

公开/公告号US11230707B2

专利类型
公开/公告日2022-01-25

原文格式PDF
申请/专利权人 RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDRENS HOSPITAL;
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申请/专利号US201816032744
发明设计人 KEVIN FLANIGAN;ADELINE VULIN-CHAFFIOL;NICOLAS WEIN;
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申请日2018-07-11
分类号C12N15/113;A61K48;C12N15/86;C12N15/11;C12N15/864;C12N7;C07K14/47;
国家 US
入库时间 2022-08-24 23:31:05

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