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RNA containing modified nucleosides and methods of use thereof

机译:含有修饰的核苷的RNA及其使用方法

摘要

This invention provides RNA, oligoribonucleotide, and polyribonucleotide molecules comprising pseudouridine or a modified nucleoside, gene therapy vectors comprising same, methods of synthesizing same, and methods for gene replacement, gene therapy, gene transcription silencing, and the delivery of therapeutic proteins to tissue in vivo, comprising the molecules. The present invention also provides methods of reducing the immunogenicity of RNA, oligoribonucleotide, and polyribonucleotide molecules.
机译:本发明提供了包含假尿苷或修饰的核苷的RNA,寡核糖核苷酸和多核糖核苷酸分子,包括其的基因治疗载体,其合成方法,以及用于基因置换,基因治疗,基因转录沉默以及将治疗性蛋白递送至组织的方法。体内,包括分子。本发明还提供了降低RNA,寡核糖核苷酸和多核糖核苷酸分子的免疫原性的方法。

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