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PHOSPHODIESTERASE 5A INHIBITORS FOR THE TREATMENT OF MUSCULAR DYSTROPHY

机译:磷酸酯酶5A抑制剂治疗肌营养不良

摘要

Described herein are methods of treating muscular dystrophy, including Becker's muscular dystrophy and Duchenne muscular dystrophy. The methods comprise administering a phosodiesterase 5A (PDE5A) inhibitor, such as tadalafil, to a subject in need thereof. Administering the PDE5A inhibitor has beneficial effects such as restoring functional sympatholysis, alleviating ischemic insult to dystrophin-deficient muscle membranes, reducing use-dependent muscle injury, and thus can slow muscular dystrophy disease progression.
机译:本文描述了治疗肌肉营养不良症的方法,包括贝克尔氏肌肉营养不良症和杜氏肌营养不良症。所述方法包括向有此需要的受试者施用磷酸二酯酶5A(PDE5A)抑制剂,例如他达拉非。施用PDE5A抑制剂具有有益的作用,例如恢复功能性交感神经,减轻肌营养不良蛋白缺陷型肌膜的缺血性损伤,减少依赖于使用的肌肉损伤,因此可以减慢肌肉营养不良疾病的进展。

著录项

  • 公开/公告号EP2986301A4

    专利类型

  • 公开/公告日2016-09-14

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 CEDARS-SINAI MEDICAL CENTER;

    申请/专利号EP20140850303

  • 发明设计人 VICTOR RONALD G.;THOMAS GAIL D.;

    申请日2014-04-21

  • 分类号A61K31/4985;A61K31/519;A61K31/53;A61P21;

  • 国家 EP

  • 入库时间 2022-08-21 14:52:07

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