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Synthetic adeno-associated virus inverted terminal repeats

机译:合成腺相关病毒反向末端重复序列

摘要

This invention relates to synthetic adeno-associated virus (AAV) inverted terminal repeats (ITRs) that exhibit altered activities compared to a naturally occurring AAV ITR and methods of using the same for delivery of nucleic acids to a cell or a subject. The synthetic ITRs provide a larger packaging capacity and the ability to manipulate activities such as transduction efficiency, cellular response to transduction, and transcription.
机译:本发明涉及与天然存在的AAV ITR相比具有改变的活性的合成腺相关病毒(AAV)反向末端重复序列(ITR),以及使用其将核酸递送至细胞或受试者的方法。合成的ITR提供了更大的包装能力以及操纵诸如转导效率,细胞对转导的反应和转录等活动的能力。

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