腺相关病毒反向末端重复序列突变体及其应用

摘要

本发明具体涉及腺相关病毒(Adeno‑associated virus，AAV)反向末端重复序列(inverted terminal repeats，ITR)突变体及其应用。本发明设计并合成了一系列AAV的ITR的突变体，对其功能进行了验证和研究。实施例中，本发明利用这些突变体ITR替代AAV中的野生型ITR，构建了多种新型腺相关病毒质粒载体。这些含有“所设计的突变体ITR的新型腺相关病毒质粒载体”可成功地包装成重组腺相关病毒，并能有效地将外源基因转导至细胞中；与野生型ITR的AAV载体相比，这些含有“所设计的突变体ITR的重组AAV”在体内外转导中外源基因的表达水平更高，装载外源基因的容量也更大。本发明扩大了AAV载体在基因治疗及其他基因转移应用方面的应用范围。