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OLIGONUCLEOTIDES FOR GENOMIC DNA EDITING

机译:用于基因组DNA编辑的寡核苷酸

摘要

A method for making a change in an endogenous chromosomal DNA sequence of a mammalian cell, comprising steps of: (i) introducing into said cell an oligonucleotide having a sequence that is complementary to the chromosomal DNA sequence and that includes the change; (ii) allowing sufficient time for the cell to incorporate the change into the endogenous chromosomal DNA sequence through endogenous nucleic acid modifying pathways; and (iii) identifying the presence of the change in the chromosomal DNA sequence. The invention is particularly useful for correcting mutations in the CFTR gene.
机译:一种改变哺乳动物细胞内源染色体DNA序列的方法,包括以下步骤:(i)将具有与染色体DNA序列互补并包含该变化的序列的寡核苷酸引入所述细胞。 (ii)留出足够的时间让细胞通过内源性核酸修饰途径将这种改变整合进内源性染色体DNA序列中; (iii)鉴定染色体DNA序列变化的存在。本发明对于校正CFTR基因中的突变特别有用。

著录项

  • 公开/公告号US2017327821A1

    专利类型

  • 公开/公告日2017-11-16

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 PROQR THERAPEUTICS II B.V.;

    申请/专利号US201515519968

  • 发明设计人 MAARTEN HOLKERS;JIM SWILDENS;

    申请日2015-10-23

  • 分类号C12N15/11;C12N15/113;A61K31/7088;C12N15/10;

  • 国家 US

  • 入库时间 2022-08-21 13:03:18

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