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MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF MYOTONIC DYSTROPHY TYPE 1 (DM1) AND OTHER RELATED DISORDERS

机译：治疗1型肌强直性营养不良（DM1）及其他相关疾病的材料和方法

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摘要

The present application provides materials and methods for treating a patient with one or more conditions associated with DMPK whether ex vivo or in vivo. In addition, the present application provides materials and methods for editing and/or modulating the expression of DMPK gene in a cell by genome editing.

机译：本申请提供了用于离体或体内治疗患有与DMPK相关的一种或多种病症的患者的材料和方法。另外，本申请提供了通过基因组编辑来编辑和/或调节细胞中DMPK基因表达的材料和方法。

著录项

公开/公告号WO2018002812A1

专利类型
公开/公告日2018-01-04

原文格式PDF
申请/专利权人 CRISPR THERAPEUTICS AG;
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申请/专利号WO2017IB53816
发明设计人 LUNDBERG ANTE SVEN;KULKARNI SAMARTH;KLEIN LAWRENCE;PADMANABHAN HARI KUMAR;
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申请日2017-06-27
分类号C12N9/22;A61K48;C12N15/90;
国家 WO
入库时间 2022-08-21 12:46:35

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