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ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDE WITH REDUCED SIDE EFFECTS

机译:副作用减少的反义寡核苷酸

摘要

The present invention addresses the problem of providing an antisense oligonucleotide (ASO) with reduced side effects. To solve this problem, provided is an ASO having a structure, wherein phosphodiester bonds occurring naturally between oligonucleotides and phosphorothioate bonds obtained by substituting one of oxygen atoms in a phosphate group by a sulfur atom are alternately positioned, as an antisense activity site.
机译:本发明解决了提供副作用减少的反义寡核苷酸(ASO)的问题。为了解决这个问题,提供了一种具有结构的ASO,其中在寡核苷酸之间天然存在的磷酸二酯键和通过用硫原子取代磷酸基团中的一个氧原子获得的硫代磷酸酯键交替地定位为反义活性位点。

著录项

  • 公开/公告号WO2018051762A1

    专利类型

  • 公开/公告日2018-03-22

    原文格式PDF

  • 申请/专利权人 RENA THERAPEUTICS INC.;

    申请/专利号WO2017JP30447

  • 发明设计人 YANO JUNICHI;TANIGAWARA KAZUAKI;

    申请日2017-08-25

  • 分类号C12N15/113;A61K31/7125;A61K48;

  • 国家 WO

  • 入库时间 2022-08-21 12:44:58

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