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TREATMENT OF MUCOPOLYSACCHARIDOSIS II WITH RECOMBINANT HUMAN IDURONATE-2-SULFATASE (IDS) PRODUCED BY HUMAN NEURAL OR GLIAL CELLS

机译:神经细胞或神经胶质细胞产生的重组人二糖醛酸-2-硫酸酯酶(ids)治疗粘多糖病II

摘要

Compositions and methods are described for the delivery of recombinant human iduronate-2-sulfatase (IDS) produced by human neuronal or glial cells to the cerebrospinal fluid of the central nervous system (CNS) of a human subject diagnosed with mucopolysaccharidosis II (MPS II).
机译:描述了用于将由人神经元或神经胶质细胞产生的重组人异戊二酸酯-2-硫酸酯酶(IDS)递送至诊断为患有粘多糖贮积症II(MPS II)的人受试者的中枢神经系统(CNS)的脑脊髓液的组合物和方法。 。

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