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TREATMENT OF MUCOPOLYSACCHARIDOSIS II WITH RECOMBINANT HUMAN IDURONATE-2-SULFATASE (IDS) PRODUCED BY HUMAN NEURAL OR GLIAL CELLS

机译：用人神经或神经胶质细胞产生的重组人致硫酸酯-2-硫酸酯酶（IDS）治疗粘性体内剂II

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摘要

Compositions and methods are described for the delivery of recombinant human iduronate-2-sulfatase (IDS) produced by human neuronal or glial cells to the cerebrospinal fluid of the central nervous system (CNS) of a human subject diagnosed with mucopolysaccharidosis II (MPS II).

机译：描述通过人神经元或胶质细胞的重组人致硫酸酯-2-硫酸酶（IDS）的组合物和方法描述于被诊断患有粘性多种子胞菌II（MPS II）的人体主体的中枢神经系统（CNS）的脑脊液中。

著录项

公开/公告号WO2021154963A1

专利类型
公开/公告日2021-08-05

原文格式PDF
申请/专利权人 REGENXBIO INC.;
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申请/专利号WO2021US15446
发明设计人 PAKOLA STEPHEN JOSEPH;FALABELLA PAULO;NEVORET MARIE-LAURE;
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申请日2021-01-28
分类号A61K9;A61K31;A61K38/46;A61K45/06;A61K48;A61P3;A61P43;C12N9/16;C12Q1/34;G01N33/66;
国家 US
入库时间 2022-08-24 20:22:44

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