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CRISPR- CRISPR-BASED GENOME MODIFICATION AND REGULATION

机译:基于CRISPR的基因组修饰和调控

摘要

summary The present invention provides RNA-derived endonucleases, which are processed for expression in eukaryotic cells or embryos, and methods of using RNA-derived endonucleases for targeted genome modification in eukaryotic cells or embryos. Provides. Fusion proteins are also provided, wherein each fusion protein comprises a CRISPR/Cas-like protein or fragment thereof and an effector domain. The effector domain can be a cleavage domain, an epigenetic modification domain, a transcription activation domain, or a transcription repressor domain. Methods for altering chromosomal sequences or controlling expression of chromosomal sequences using fusion proteins are also provided.
机译: 摘要 本发明提供了RNA衍生的核酸内切酶,其经过加工以在真核细胞或胚胎中表达,以及使用RNA衍生的内切核酸酶在真核细胞或胚胎中进行靶向基因组修饰的方法。提供。还提供了融合蛋白,其中每个融合蛋白包含CRISPR / Cas样蛋白或其片段和效应子结构域。效应子结构域可以是切割结构域,表观遗传修饰结构域,转录激活结构域或转录阻遏物结构域。还提供了使用融合蛋白改变染色体序列或控制染色体序列表达的方法。

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