人β-珠蛋白基因簇的人源染色体打靶载体及其应用

摘要

本发明公开了一种人β-珠蛋白基因簇的人源染色体打靶载体及其制备方法与应用。其目的是涉及一种人β-珠蛋白基因簇的人源染色体打靶载体及其制备方法与其在制备β-地中海贫血症治疗性药物中的应用。该人β-珠蛋白基因簇的人源染色体打靶载体，是含有人β-珠蛋白基因簇(Beta-globin gene cluster，BGGC)的重组人源染色体靶向BAC载体，所述人β-珠蛋白基因簇的GenBank号为NG_000007，用于构建所述含有人β-珠蛋白基因簇的重组人源染色体靶向BAC载体的出发载体为人源染色体靶向BAC载体BACMS。