CAS转基因小鼠胚胎干细胞和小鼠及其应用

摘要

本文提供用于评价CRISPR/Cas介导的非同源末端连接的活性和/或CRISPR/Cas诱导的目标基因组基因座与外源供体核酸的体内或离体重组的方法和组合物。所述方法和组合物使用包含诸如基因组整合的Cas表达盒之类的Cas表达盒的细胞和非人类动物，从而使得Cas蛋白质组成上可获取的或以组织特异性或时间特异性的方式可获取。本文还提供用于产生和使用这些非人类动物的方法和组合物，包括使用这些非人类动物通过腺相关病毒(AAV)介导的将向导RNA递送至所述非人类动物来评价CRISPR/Cas的体内活性。